PROGRAMME

L’Institut des Maladies rares aux Cliniques universitaires Saint-Luc
Prof. Marie-Cécile Nassogne, Cliniques universitaires Saint-Luc

Besolve RD – The Belgian solution for solving rare diseases – a pilot project
Prof. Joris Vermeesch, KU Leuven

Enjeux économiques de l’innovation dans les maladies rares
Prof. Sandy Tubeuf, Université catholique de Louvain

RaDiOrg – Point de vue et attentes des patients
Eva Schoeters, RaDiOrg-Rare diseases Belgium

Repositionnement thérapeutique dans les syndromes de surcroissance
Prof. Guillaume Canaud, Institut Imagine, Paris

Gènes du développement et maladies rares
Prof. Françoise Gofflot, Université catholique de Louvain

Dépistage néonatal de l’amyotrophie spinale et nouvelles thérapies associées
Prof. Joseph Dewulf, Cliniques universitaires Saint-Luc

Dr Warehouse – Accélérer la recherche translationnelle pour les maladies rares
Nicolas Garcelon, Institut Imagine, Paris

La place des oligonucléotides antisense (ASOs) dans les maladies rares
Prof. Arnaud Devresse, Cliniques universitaires Saint-Luc

La révolution thérapeutique de l’hémophilie
Prof. Cédric Hermans, Cliniques universitaires Saint-Luc

Enjeux éthiques des maladies rares
Prof. Isabelle Scheers, Cliniques universitaires Saint-Luc

Mucoviscidose: un nouveau souffle avec les modulateurs du CFTR
Prof. Sophie Gohy, Cliniques universitaires Saint-Luc

La myofibromatose infantile – de l’analyse génétique au traitement
Prof. Jean-Baptiste Demoulin, Université catholique de Louvain

Maladies rhumatismales autoinflammatoires et autoimmunes : une complexité différente
Prof. Frédérique Houssiau, Cliniques universitaires Saint-Luc